近日，雲南昆明一名父親自製“藥物”救子的經歷引發廣泛關注，在這場抵抗罕見病的艱辛冒險旅程背後，是患者所面臨的用藥困境和自製“藥”的法律模糊地帶。南都此前報導，雲南一名高中學歷的父親徐偉，自行購買設備、原料配製兩種“化合物”，用來給患罕見病的孩子延續生命。

南都君曾報導

為兒子自製罕見病“藥”的父親，披露更多詳情

10月2日，雲南省藥品監督管理局方面向南都記者表示，“重視報導中患者所面臨的罕見病藥、罕見病研究進展緩慢，患者缺少有效治療藥物的問題。”針對徐偉自製“化合物”的行為，該局工作人員稱，“如果他製作的不是藥品，我們就沒有干預的法律依據。”有律師向南都記者指出，此舉“沒有違反《藥品管理法》保護的法律意圖，所以法律上暫時不會對這類行為做出懲處。”

“以臨床需求為導向的新藥開發動力不足”

南都此前報導，今年30歲的徐偉來自雲南昆明，他的兒子徐灝洋現時兩歲三個月。在他近1歲時，被確診患有遺傳性的銅缺乏疾病Menkes併發症（以下簡稱Menkes），這是一種極其罕見的遺傳性疾病，許多孩子的生命停留在3歲以前。全球尚未有治癒方法，對症藥物也仍未上市。

在帶孩子四處奔波就醫後，徐偉發現組氨酸銅和伊利司莫銅能緩解病症。起初，他托病友幫忙帶藥，但始終不是長久之計。於是，他做出了一個决定——自製上述兩種“藥物”，而“這是唯一的選擇。”

所謂“藥物”，在徐偉看來，實際只是按配方製成的“化合物”。高中學歷的他，通過查單詞閱讀國外論文摸索配方，在家中由雜物間改造的“實驗室”裏，自行購買設備、原料配製，並以身檢驗“化合物”安全性，最後用來給孩子延續生命。

徐偉曾加入一個41人的“Menkes治療交流群”。他稱，現時家長們普遍面臨用藥困難，“組氨酸銅和伊利司莫銅買不到，如果自己不製作，孩子用不上，就會越來越嚴重。”

“作為相關監管部門，重視報導中患者所面臨的罕見病藥、罕見病研究進展緩慢，患者缺少有效治療藥物的問題。”10月2日，雲南省藥品監督管理局方面向南都記者表示，其已關注到Menkes患者面臨的用藥困境。

對此，該局方面南都記者解釋，“由於我國人口基數大，罕見病種多，但是單一病種患病人數少，以臨床需求為導向的新藥開發動力不足。”

該局方面也向南都記者介紹，實際上近年來我國採取了罕見病藥品降價、加快新藥審批研發等措施，以加强藥物的可及性。“高度重視罕見病兒童用藥的研究和注册，在優化審評申報條件等方面做了大量工作。”

如果不是藥品“就沒有干預的法律依據”

徐偉自製“藥”救子的經歷引發網友廣泛關注，質疑的聲音也隨之而來——應當如何定義自製“化合物”行為，此舉是否涉及法律風險和責任？

10月2日，昆明市市場監督管理局工作人員向南都記者表示，該局主要監管流通和銷售領域的藥品，“‘自製’屬於生產領域，‘藥品’是給自己用，職責方面不太好監管。”

徐偉家由雜物間改造的實驗室。受訪者供圖

雲南省藥品監督管理局工作人員則向南都記者坦言，“我們現時真不好回答這個行為怎麼理解定義。”該工作人員解釋，“通過研發生產之後，經過審批上市的，我們叫做藥品”，“首先要界定這個‘化合物’是不是藥品”，“如果他製作的不是藥品，我們就沒有干預的法律依據。”

陝西恒達律師事務所高級合夥人、知名公益律師趙良善向南都記者表示，根據《藥品管理法》規定，生產藥品必須獲得藥品生產許可證，遵守國家關於藥品的管理制度，“從這個角度來說，自己製作組氨酸銅、伊利司莫銅實際上是生產藥物卻沒有對應證件，自然是違法的。”“但是從製作藥物的原因、前提以及國內並沒有這類藥物的大前提來分析，他所製作的化合物並沒有流通、沒有銷售，也沒有非法流入市場，僅是自主研發自用，可以在此情理上理解為，沒有違反《藥品管理法》保護的法律意圖，所以法律上暫時不會對這類行為做出懲處。”

“罕見病患者及家屬自發加入到罕見病文宣科研及藥物研發，使更多的人關注到罕見病患者，提高社會對罕見病認知程度，推動罕見病診療用藥發展是積極的”，雲南省藥品監督管理局方面同時也向南都記者強調，“科學和法治是藥品安全有效可及的重要保證，藥品的研發使用必須嚴格遵守國家藥品管理的要求。”

南方都市報（nddaily）報導