較真要點：120萬一針的抗癌藥是阿基侖賽注射液，用於一種叫做CAR-T的癌症免疫治療方法。因為藥物的特殊性，成本驚人。新聞中的這款產品在中國獲批上市，也通過臨床試驗表明該藥物對中國人有效。但是，這種治療方法並非萬能，不是所有的癌症都可以使用這款藥物來治療。

查證者：一節生薑丨賓夕法尼亞大學醫學院病理及實驗醫藥系研究副教授

近日，有媒體報導說稱，“8月26日，國內首例CAR-T治療的淋巴瘤患者在上海瑞金醫院出院。患者使用的藥物，是零售價為120萬元/袋的抗癌藥，在治療兩個月後，患者體內已經沒有了癌細胞，症狀完全得到了緩解。”這到底是怎麼回事？

問題一：120萬一針的抗癌藥到底是啥？

新聞中的這個藥物，是阿基侖賽注射液，用於一種叫做CAR-T的癌症免疫治療。

CAR-T的全名是“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”。這並不是一種常規的藥物，而是源自患者已被改造過的T細胞。因為藥物有特殊性（下文會詳細介紹），導致成本比較驚人。

具體到患者使用的這種CAR-T，經過在體外的改造後，患者的T細胞表達了一個可以識別CD19的抗體。CD19是一個常見於大多數B細胞表面的蛋白。B細胞分化成為生產抗體的漿細胞後，就不表達CD19，但是如果B細胞癌化之後，也會表達CD19，該蛋白就成為一個抗癌靶點。

經過改造的CD19 CAR-T細胞，可以特异識別並殺死表達CD19的癌細胞，經過擴增並注射回患者體內之後，可以控制、甚至清除患者體內的細胞，有長期治療效果。

問題二：CAR-T細胞免疫治療能治哪些癌症？

新聞中的這個患者，是一個患有彌漫大B細胞淋巴瘤的患者。該產品於今年6月在中國獲批上市，適應症是“既往接受二線或以上系統性治療後復發或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型（NOS）、原發縱隔大B細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤轉化的DLBCL”。

關於適應症，有兩個重點需要瞭解。首先不是所有的癌症都可以使用這款藥物來治療，其次，即便是大B細胞淋巴瘤，也不是一上來就需要使用這款藥物進行治療，因為適應症中明確提到“既往接受二線或以上系統性治療後復發或難治性”，意思就是說，患者必須是已經接受過化療等治療方案，並在治療後發生復發，或者之前的治療不能很好地控制病情（“難治性”）。只有在這些情况下，患者才需要考慮使用這款藥物。

阿基侖賽注射液是複星凱特從美國Kite公司引進的產品。在美國，這款產品叫做Yescarta（axicabtagene ciloleucel），於2017年被美國FDA準予，用於治療復發、難治性的大B細胞淋巴瘤。在2021年，該產品又獲得美國FDA準予，用於治療復發、難治性的濾泡性淋巴瘤。

從理論上來說，癌細胞表面必須有CD19，才可能對CAR-T治療有效。這是必要條件。但是，即便有癌細胞有CD19表達，如果患者不屬於現時所準予的適應症，則屬於超適應症治療。

很多人對癌症的治療存在誤區，比如有人以為癌症都是一種病，只要是抗癌藥，就能治療所有癌症；有人認為藥物的價格越貴，就說明越有效。這些觀點都是錯誤的。

問題三：CAR-T為什麼那麼貴？

首先需要說明一下，120萬一針，這是“一錘子買賣”——新聞中提到患者在治療2個月後獲得完全緩解，實際上只是注射了一針CAR- T細胞。從現時的治療方案看，患者此生只需要進行一次CAR- T治療，治療效果可以很持久。這不像常規的抗癌藥物，患者需要多次、頻繁使用。

但是不管怎麼說，120萬的價格還是太貴了，多數患者都無法承擔這個費用。

在國外，CAR-T的價格更貴。在美國，Yescarta的價格是37萬美元一針，而且這僅僅是藥物的價格，如果算上醫院的治療費用，總費用估計在150萬美元左右。

CAR-T為什麼那麼貴呢？首先，這是一個屬於“私人定制”的產品，需要先收集患者的T細胞，然後在體外進行改造。這不像其他的一般藥物，不管是小分子還是大分子，都可以批量生產以降低成本。

其次，這是一種“活”的藥物，使用的是活細胞，要保證藥品的質量，或者說要保證細胞在生產過程中不被污染，也需要很大的成本和投入。

在這些成本之上，還有藥物的研發投入、臨床試驗的投入，也都是一款產品的成本。這與那些虛假宣傳的保健品不一樣，產品本身的生產成本和研發成本很低，而廣告、銷售成本卻很高。

問題四：CAR-T真的有效嗎？

與保健品不一樣，CAR-T是正規的治療產品，是藥物，要通過正規的臨床試驗來證明療效。不能只是通過媒體上的文宣來表明是否有效。

新聞中的這款產品，在美國獲批之前就進行過臨床試驗的驗證，如今在中國獲批上市，也是因為在中國多個中心進行了橋接臨床試驗，表明該藥物對中國人也應該有效。所以，只要屬於正式批准的適應症，藥物的治療效果是有證據的。

在新聞中，患者接受治療2個月後，體內的癌細胞都消失了，這也表明治療是有效的。

問題五：CAR-T有沒有可能降價普及？

能不能降價？肯定能！所有的抗癌藥物在剛準予上市時，價格都是高的。但是在其他同類產品上市之後，為了在市場上有競爭力，產品的價格就會走低。

在中國，現時除了阿基侖賽注射液，還有一款CAR-T產品“瑞基奧侖賽注射液”，也在9月份獲得了準予上市，適應症同樣是“經過二線或以上系統性治療後成人患者的復發或難治性大B細胞淋巴瘤”。

有的新聞中將該患者表述為“國內首例CAR-T治療的淋巴瘤患者”，這其實並不準確。上述兩款CAR-T產品都在國內進行過臨床試驗，除此以外，還有很多其他的CD19 CAR-T產品，也在進行臨床試驗。在這些臨床試驗中，都有患者接受過CAR- T治療，所以新聞中的這個患者，絕對不是首例CAR-T治療的患者。

可以預見的是，未來還會有更多的CAR-T產品上市，而競爭也將撬動產品的價格。

但是，如果要靠價格戰把CAR-T的價格“打骨折”，可能不太現實。因為CAR-T都是屬於“私人訂制”類產品，要靠大規模生產來降低成本，空間是有限的。CAR-T藥物無法團購，也不能拼單，如果砍價成了銷售的指揮棒，企業或許會過度縮減生產成本，有可能傷害到這些活細胞藥物的產品品質。這對患者來說不見得是件好事。

未來，如果要解决CAR-T產品的可及性問題，可能需要藥企、醫保、商業醫保、慈善機構等多方合作。“可及”不等於“普及”，比如對於大多數大B細胞淋巴瘤患者，本可以使用現時的常規一線系統治療來獲得很好的效果，在沒有臨床證據的情况下，也沒有必要“普及”使用CAR-T治療。

本文編輯：fycfeng

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