記者張煜

  我國現時罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬人，他們的權益日益受到社會的關注。全國政協常委、上海市兒科醫學研究所所長蔡威注意到，我國上市的大多數罕見病藥品以進口為主。他建議繼續完善罕見病藥品進口流程，新增罕見病患者用藥的可及性。

  自2018年4月1日起，我國進口化學原料藥及非首次進口製劑不再逐批強制檢驗，口岸檢驗量下降90%以上。“罕見病藥物大部分屬於生物製劑，仍然需逐批進行檢驗，影響罕見病藥品通關效率，新增了罕見病藥品生產企業負擔。”蔡威舉例，有些進口量很小的罕見病藥物抽樣比例達到42%，甚至超過50%，“企業負擔很重”。

  為了緩解現時製藥企業進口罕見病藥品的負擔，促進產業的發展和患者用藥的可及性，蔡威建議優化罕見病藥品檢驗抽檢程式和抽檢量。比如，針對生物製品進口檢驗，明確對“罕見病藥品”採用“一事一議”的管道予以支持；建立罕見病藥品進口便利化試點，基於風險原則製定針對罕見病藥品的專項進口檢驗辦法，通過减少檢驗批次、用關鍵名額代替全檢、平行檢驗、適當减少樣品數量等管道持續優化進口流程等。

  “在優化流程的基礎上，各級藥品監管部門需加强對進口藥品的市場監督抽檢，發現違法違規行為的，嚴格依法查處。”蔡威表示，此外，還可以建立罕見病藥品抽檢補貼政策，對抽檢合格率高的企業給予一定的獎勵，以此激發企業對產品的重視度，使藥品總體質量水准上升。

  蔡威還特別關注到罕見病患者對特殊醫學用途配方食品（簡稱“特醫食品”）的需求。蔡威建議，進一步放寬罕見病類特醫食品注册審批制度，對成熟的進口產品實行先有條件注册許可進口和臨床使用。同時，要求企業和臨床醫師在使用中實时收集數據上報，通過統計匯總觀察相關產品的安全性和有效性，為正式通過注册發證提供科學數據。

  蔡威認為，要解决罕見病特醫食品短缺問題，還需要鼓勵國內企業參與研發生產。“可以為國內自主研發企業建立專門綠色通道，實行單獨‘排隊’或優先審評，對前期工作扎實、可靠、科學的產品也可實施有條件準予、上市後臨床效果跟踪評估及退出機制。同時，也可以對從事罕見病產品研發的企業予以一定的財政補貼。”