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福建醫科大學附屬第一醫院神經內科醫生為萌萌作用藥評估。記者張靜雯攝

台海網1月13日訊據福建日報報導

核心提示

2022年1月，對於脊髓性肌萎縮症（SMA）等罕見病患者來說，這不僅是新一年的啟程，更是他們新的治療命運的開始。

“每一個小群體都不應該被放弃。”隨著2021年國家醫保藥品目錄正式公佈，醫保談判專家與藥企代表“靈魂砍價”的視頻走紅網絡，談判中，醫保談判專家真切的話語令人動容。2021年，7個罕見病藥品經“靈魂砍價”談判成功，價格平均降幅達65%，這也是自2018年國家醫保目錄實施動態調整機制後，罕見病用藥被納入最多的一次目錄調整。

1月起，我省全面執行2021年版國家醫保藥品目錄，意味著“靈魂砍價”的國家醫保談判藥品正式在閩落地。此次醫保目錄的調整，將給我省不少患者送去“救命禮物”。

“現在我們用得起藥了”

“感謝國家的好政策，讓我們看到了希望。”7日晚8時許，來自福清的5歲SMA患者萌萌收到了新年“救命禮物”——在福建醫科大學附屬第一醫院神經內科、小兒科、麻醉科、藥劑科等多學科專家的通力合作下，不到20分鐘，萌萌順利完成了諾西那生鈉的第一針注射。

萌萌被推出手術室的那一刻，她的家人喜極而泣。“現在我們用得起藥了，希望孩子打了針後更有力量，能一天天好起來，和正常孩子一樣上學、玩耍。”萌萌的姑姑陳女士激動地說。

2016年出生的萌萌皮膚白皙、眼神伶俐，看上去與常人無異。陳女士說，萌萌可以跟著醫生的指令完成移動紙杯、畫畫、開關按鈕等簡單的手部動作，卻無法獨自站立、行走。

早在1歲左右，萌萌就出現了SMA的早期徵兆。“最開始發現她只能坐著，沒辦法爬，完成不了大動作，但別的方面和正常孩子沒什麼差別。”陳女士說，家人帶著孩子看了幾家醫院，都沒有查出孩子行為動作發育异常的具體原因，直到2020年7月，通過基因檢測才被確診為SMA（Ⅱ型）。

SMA是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病，會導致嚴重肌肉無力，最終喪失行走能力，出現呼吸肌無力，甚至可能導致呼吸衰竭而死亡。

福建醫科大學附屬第一醫院多學科專家團隊採用鞘內注射的管道為萌萌注射諾西那生鈉。記者張靜雯攝

“該病患者需終生用藥，以萌萌為例，63天內需要注射4針，此後每4個月注射1針。”附一醫院神經內科主任陳萬金說，2019年，全球首個SMA治療藥物“諾西那生鈉”注射液在中國獲批上市，每針價格近70萬元。面對如此高昂的價格，包括萌萌在內的絕大多數SMA患者只能望“藥”卻步。

希望的曙光來了。省醫保局有關負責人介紹，去年底，經過8輪談判，諾西那生鈉注射液以每針3萬多元的價格進入新版醫保藥品目錄，不僅價格更低，還可以納入醫保報帳。

陳萬金認為，用藥價格大幅度下降後，使用罕見病藥品的患者覆蓋面更廣。現時，福建已登記SMA病例100餘例，其中，强烈希望注射該藥品的病例近50例，且數據仍在不斷增加。

除了SMA患者外，還有更多的罕見病患者能在新年收到“救命禮物”。省醫保局有關負責人介紹，今年醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，已將血友病、肺動脈高壓、亨廷頓舞蹈症、肌萎縮側索硬化、C型妮曼匹克病等罕見病用藥納入醫保目錄，並通過准入談判大幅下降藥價。在國家2021版醫保藥品目錄中，又納入了治療多發性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等多款剛上市不久的7個罕見病藥物，“每一個小群體都不應該被放弃”的堅定承諾照進了現實。

“藥能買到，錢能報帳”

“這裡能買到司庫奇尤單抗注射液嗎？能刷醫保報帳嗎？”得到店員的肯定答覆後，王强國（化名）安心地將醫保卡交到了莆田市鷺燕大藥房荔能店的執業藥師手中。

王强國是一名强直性脊髓炎患者。近日，他在聯勤保障部隊第九〇〇醫院莆田醫療區就診，醫生為其開具的處方中包含司庫奇尤單抗注射液。“醫生說這款藥物醫院沒有現貨，可以把處方流轉到‘雙通道’電子處方平臺，自己去定點藥店購買，一樣能享受醫保報帳。”他說。

離開醫院後，王强國打開了閩政通帳戶，通過醫療保障頻道的流轉藥品查詢欄目，瞭解到距離自己最近的莆田市鷺燕大藥房荔能店有售司庫奇尤單抗注射液，於是馬上趕到店裡購買。

莆田市鷺燕大藥房荔能店執業藥師陳雪香說，王强國購買的司庫奇尤單抗注射液是“雙通道”藥品，2支一共2376元，醫保報帳了1520元，個人自費760元，在藥店購藥和在就診醫院購藥的報帳政策相同。

“以前醫院沒有藥品時，到藥店購買只能自費，現在有了‘雙通道’政策，能報帳了，省下了1000多塊錢，太好了。”王强國感慨地說。

廈門市婦幼保健院醫生為脊髓性肌萎縮症患兒注射諾西那生鈉。記者林澤貴通訊員夏一保攝

“救命藥”是國家醫保談判藥品，醫院沒有賣，到藥店買卻不報帳，怎麼辦？這一問題困擾著不少參保羣衆，也讓醫生時常在診治時進退兩難。為破解這一民生痛點，“雙通道”管理機制應運而生。

據介紹，“雙通道”是指通過定點醫療機構和定點零售藥店兩個通路，滿足談判藥品供應保障、臨床使用等方面的合理需求，並同步納入醫保支付的機制。

2021年11月，國談藥品“雙通道”管理機制在我省落地實施，首批共有32種藥品納入“雙通道”管理。2021年12月底，省醫保局、省衛健委在《關於加快2021年國家談判藥品落地的通知》中，明確2021版國家醫保藥品目錄中新增的67種談判藥品全部納入“雙通道”管理範圍。

“納入‘雙通道’管理的藥品均為臨床價值高、患者急需、替代性不高，適合定點醫療機構門診和定點零售藥店通路供應保障，原則上通過談判機制納入醫療保險支付範圍的藥品。‘雙通道’處方流轉的稽核有非常嚴格的流程，患者必須經過專業醫師評估後方可申請，流轉處方要經過醫療機構和零售藥店的雙重稽核。”省醫保局有關負責人表示，“雙通道”新增藥品供應通路和患者的用藥選擇，提升了談判藥品服務的可及性，讓參保羣衆“藥能買到，錢能報帳”。

截至2021年底，共有18家定點醫療機構和71家零售藥店對接處方流轉中心，共流轉處方586張，藥品銷售額233萬元，醫保統籌基金支付151萬元。