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罕見病患者常為救命跨越大半個中國，如今有了另一條路

2019年4月，凱凱被初步確診為黏多糖貯積症。這是一種基因突變引發的罕見病，患兒體內黏多糖過量堆積，引發面貌扭曲、毛髮和皮膚异於常人，並常有心肺衰竭，平均壽命僅15歲。該病在中國《第一批罕見病目錄》的121個病種中位列第73，全國患者總數大概只有1萬人。在華西醫院，凱凱得到了初步確診，但沒有特效藥可治，只有通過幹細胞移植才有一些希望。