患者籌資自救？罕見病藥物研發缺的可不僅僅是錢
淋巴管肌瘤病患者隆琳所在的病友群裏，每隔一段時間就會聽到有人“不行了”，最近去世的那一位才剛剛30歲出頭。在LAM患者中，隆琳算是幸運兒，因為雷帕黴素並非對所有人都有效。在全球約7000種罕見病中，LAM患者是僅有的10%有藥物可以控制病情的。無藥可醫，這是幾乎所有罕見病患者面臨的困境。一比特曾就罕見病藥物研發與藥企接洽的人士對《財經·大健康》說。患者對藥物研發的成功率總是期待很高。
淋巴管肌瘤病患者隆琳所在的病友群裏，每隔一段時間就會聽到有人“不行了”，最近去世的那一位才剛剛30歲出頭。在LAM患者中，隆琳算是幸運兒，因為雷帕黴素並非對所有人都有效。在全球約7000種罕見病中，LAM患者是僅有的10%有藥物可以控制病情的。無藥可醫，這是幾乎所有罕見病患者面臨的困境。一比特曾就罕見病藥物研發與藥企接洽的人士對《財經·大健康》說。患者對藥物研發的成功率總是期待很高。