記者俞陶然

  細胞與基因治療是全球生物醫藥產業的新賽道，為推動基因治療與細胞治療協同發展，加快打造生物醫藥科技創新“核爆點”和產業發展“集聚區”，市科委、市經信委、市衛健委聯合製定的《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023—2025年）》（以下簡稱《行動方案》）昨天發佈。這是繼去年發佈《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022—2024年）》後，系統謀劃未來3年促進基因治療的政策舉措。

  《行動方案》設立的目標包括：到2025年，上海基因治療科技創新策源能力進一步增強，臨床研究和轉化應用能力進一步提升，創新體系進一步完善，產業生態進一步優化；建設5個以上基因治療及相關領域臨床醫學研究中心和示範性研究型病房；引進、培育15家以上基因治療產業領軍和骨幹企業；1—2個創新產品申請上市。

  為了促進這個領域的科技創新與產業發展，《行動方案》提出12項重大任務和8項保障措施，旨在增强創新策源和臨床研究轉化能力，提升基因治療產品可及性和產業發展能級。

  基因編輯工具、遞送載體等是基因治療產品研發的底層科技，《行動方案》提出設立“上海市基因治療科技創新重大專項”、建設上海市前沿生物技術研究院，加强基礎研究和技術攻關，同時探索實踐人工智慧賦能、臨床準備隊列等新研究範式。

  基因治療產品技術創新性强、前期投入大，《行動方案》提出加强專業孵化器和創新平臺建設，培育一批高品質專業孵化器，建立符合生產品質管制規範（GMP）的基因治療及相關領域工程化功能平臺服務體系，加速概念驗證、產品檢測和中試放大，縮短研發、臨床與生產週期。

  作為一種直接操作基因的顛覆性科技，基因治療對臨床研究設施、研究能力和倫理審查機制提出了新要求。《行動方案》要求：探索建設基因治療特色研究型醫院和示範性研究型病房，促進基因治療藥物臨床試驗和產品開發；加大對本市醫療機構承擔新藥臨床試驗和研究者發起的臨床研究（IIT）等項目的支持力度，按照每人5萬元標準擇優給予醫療機構資助；研究制訂倫理快速審查等工作規則和標準，建立市級醫院倫理審查結果互認機制。

  《行動方案》將給企業帶來“真金白銀”。對已在國內開展臨床試驗，由本市注册企業獲得上市許可並在本市生產的基因治療產品，給予最高3000萬元的資金支持；對引入股權融資5000萬元以上的基因治療企業，按照實際獲得股權融資額給予不超過2%的資助。

  人才是新興產業的重要支撐。《行動方案》提出，試點設定工程碩博士培養項目，探索駐企培養工程碩博士新模式；鼓勵基因治療領域企事業單位設立博士後科研工作站，或入駐博士後創新實踐基地；依託基因治療領域相關產業平臺，完善企業專業科技人才隊伍建設。