住瓊全國政協委員劉豔玲提交提案建議：
打造國家級“罕見病用藥服務生態圈”

海南日報北京3月7日電（特派記者 劉操）“罕見病發病率低但種類多，致殘率高而可治性低，是危害人類健康的重大疾病。”在今年的全國兩會上，住瓊全國政協委員、省政協副主席、民盟海南省委會主委劉豔玲提交提案指出，探索建立高水准的中國式罕見病保障制度，對推進中國衛生健康現代化和實現共同富裕具有重要意義。

提案指出，社會比較熟悉的罕見病包括成骨不全症（瓷娃娃病或脆骨症）、血友病（玻璃人）、漸凍症等，患者診療、保障、康復等需求長期得不到滿足。主要原因是：診斷困難，確診時間長；用藥困難，可用藥品有限；保障困難，經濟負擔沉重。

海南博鼇樂城國際醫療旅遊先行區作為我國唯一“醫療特區”，借助“先行先試”政策引入39種國內未上市的罕見病藥品，建立了博鼇樂城罕見病臨床醫學中心，推出“樂城全球特藥險”，探索解决罕見病患者診治和用藥問題。

提案建議，加快罕見病領域專項立法，可借鑒國際經驗，以國務院行政法規的形式對罕見病加以規定，通過立法來保障罕見病患者的生命健康權益。全國一張網對罕見病進行規範化治療。依託國家罕見病醫學中心和協作網醫院，加强區域合作、遠程支持和人員培訓合作，通過雙向轉診，提升罕見病綜合診療能力，最終實現罕見病早診斷早治療的規範管理目標。提高用藥可及性，加强罕見病藥品智慧財產權保護，支持中醫藥參與罕見病防治，推動建立中央和地方兩級常態短缺藥品儲備。

提案還建議，以專項醫療保障基金為重點提高可負擔性。出臺建立國家罕見病專項醫療保障基金的檔案。鼓勵地方大膽探索創新，將未納入基本醫保的罕見病藥品納入保障範圍，並根據實際情況確定起付線、報帳比例和封頂線等保障待遇。同時，鼓勵商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助等共同發展，構建綜合保障格局。發揮博鼇樂城國際醫療旅遊先行區“三同步”政策優勢，探索各方共同合力打造國家級“罕見病用藥服務生態圈”，實現更高水准的罕見病患者用藥保障。