1月5日上午10點，在濱醫附院兒童神經內科，一名患有脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的8歲患兒，正在進行SMA靶向治療藥物諾西那生鈉注射，這也是罕見病“天價特效藥”降價後，魯北地區首例受益的注射者。

2022年1月1日，新版的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》開始正式落地，共計新增74種藥品，精准補齊腫瘤、慢性病、罕見病、婦女兒童等用藥需求。2021年12月，經歷兩輪9次談判，我國首個獲批治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的進口藥——諾西那生鈉注射液，從曾經70萬元一針的“天價”最終降到3.3萬元一針，並進入新版醫保目錄，為罕見病患者群體燃起新的希望。

該名患者本次治療出院時，經過基本醫療保險、大病保險、醫療救助等多重報帳後，僅支付了幾千元。

而在此前，脊髓性肌萎縮症特效藥在我國獲批上市一針價格近70萬元，患者需要終生用藥且首年需注射6針，此後每年注射3針，每年的費用約110多萬元，這讓大部分患兒家屬難以承受。

“經過基本醫療保險、大病保險等多重報帳後，患者家庭的這次的自付費用約為16597元。”濱醫附院醫療保險處處長石鬥飛介紹，如果有其他商業保險，報帳額度還會進一步提高。16597元，看似是一筆不小的花銷。但如果放在一個多月前，僅僅這一次治療的費用，就會讓大多數家庭無力承擔。在獲知藥品降價後，濱醫附院作為省級區域醫療中心，主動落實國家醫保政策，為魯北地區患兒早日享受政策待遇積極努力，醫保處、醫務處、藥學部為藥品使用提供保障，兒童神經科醫護團隊做好了科技準備。

“使用該特效藥後，會保持患者當前的現狀、避免病情繼續惡化。同時配合其他治療，爭取讓患者身體狀況有所進步。”濱醫附院兒童神經科主任朱淑霞介紹，在過去半個多月的時間裏，陸續有13名患者打電話預約用藥了，家長們表示，原先根本負擔不起，現在納入醫保，大大減輕了負擔，他們想盡力試一試。

（記者彭翠翠通訊員張瑩瑩）