8月26日，一名罹患“彌漫性大B細胞淋巴瘤”患者陳阿姨從上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科辦理了出院手續。

陳阿姨也成為了CAR T科技獲批後，全國首位接受CAR T藥品回輸治療後，首個被評估症狀完全緩解的患者。

這一病例的治療，將為其他將接受CAR T治療的復發或難治性大B細胞淋巴瘤患者增添很大的信心。

但價格也是非常昂貴，120萬一針。

高昂的價格加上優异的效果，這一新聞引起了大家對CAR T治療的濃厚興趣。

在2017年的時候，Jojo參與發表了一篇關於CAR T的文章。

對CAR T治療，也算有接觸，今天就和大家分享一些CART的知識。

一、CAR T是什麼？

CAR T的全稱叫做，chimeric antigen receptor T，嵌合抗原受體T細胞。是一種轉基因自體免疫療法。

屬於免疫療法的一種。

T細胞和B細胞是我們的免疫細胞，在殺死腫瘤細胞的過程中，這兩個細胞都起了非常重要的作用。

但是腫瘤細胞有時候特別狡猾，比如它會“穿”了一件偽裝衣，把自己偽裝成好細胞，讓T細胞識別不了，逃避免疫攻擊。

但沒有關係，我們可以給T細胞加裝備，增强它功能。

CAR-T療法就是我們利用患者自己的T淋巴細胞，然後用編碼CAR的基因對這個T細胞進行基因改造，將T細胞變强。

就像給飛彈裝備了高精度導航器，使T細胞可以高效地識別體內腫瘤細胞，通過免疫殺傷機制來，精准打擊殺滅癌細胞，從而達到治癒或緩解腫瘤的效果。

改造好了的T細胞，我們還要在相應設備中擴增，讓它數量變多，隨後回輸至患者體內，以此作為治療管道。

簡而言之就是4步走：選取患者T細胞，把T細胞改造變强，黏貼複製T細胞擴增它的數量，最後回輸患者體內。

CAR T細胞療法被認為是極有前景的細胞免疫抗癌療法。

與傳統手段相比，它的優勢是只用注射一次，50%患者的生存期能够由原來的半年延長至4年。

2012年一個叫Emily Whitehead的小女孩接受了世界上首例CAR T治療，並成為了2017年nature年度人物。具有劃時代意義。今年5月她迎來了無癌生存第9年紀念日。無疑是給很多癌症患者希望的曙光。

二、CAR-T的應用

很遺憾的是，現時大部分的癌症不能用它治療。

CAR T細胞療法現時還僅限於血液系統腫瘤，對實體瘤如乳腺癌等效果不佳。

因為實體瘤具有更複雜的免疫微環境，面臨著低氧、免疫失衡等多種因素的干擾，CAR T細胞的擴增效率和維持時間都大打折扣。

美國FDA已準予用其治療≤25歲的難治性或者二次或多次復發性前體B細胞ALL患者。

在我們國家，今年6月份剛上市阿基侖賽注射液是中國第一款獲批的CAR T產品，用於治療既往接受二線或以上系統性治療後復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者。

今年9月，中國首款1類生物製品的CAR T產品獲批，就是藥明巨諾靶向CD19的CAR T產品瑞基奧侖賽注射液（relma-cel，商品名：倍諾達），用於治療經過二線或以上系統性治療後成人患者的復發或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

三、CAR T有什麼副作用？

CAR T聽上去如此的好，有沒有什麼風險？

CAR T治療的過程中，可能會引起CRS和ICANS等併發症。

CRS是細胞因數釋放綜合征（cytokine release syndrome，CRS）是以發熱和多器官功能障礙為特徵的急性全身性炎症綜合征，可伴有乏力、頭痛、皮疹、腹瀉、關節痛和肌痛，嚴重時會危及生命。

ICANS，是免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome，ICANS）是一種神經精神綜合征，可以同時伴或不伴有CRS。

幾乎所有接受治療的患者都出現了CRS，針對這個併發症，臨床上有托珠單抗（一種抗IL-6R的人源性單克隆抗躰）這個法寶去治療它。

其他不良事件包括超敏反應、嚴重感染、長期血細胞减少、長期低丙種球蛋白血症以及第二惡性腫瘤等等。

所以CAR T治療一定要經過專業評估之後，經過專業機构、專業訓練的人去實施。

目前國內參攷了美國現行的CAR T經驗。比如在美國FDA強制要求，CAR T產品只能在經認證的治療中心進行使用，並由接受過能識別不良反應和治療其不良事件相關培訓的醫生提供，操作機构必須有托珠單抗可供立即使用。

四、120萬一針CAR T治療值得嗎？

你問上海陳阿姨值不值，她肯定說值。

我個人觀點，也認為值得的，因為人命關天。

在所有殺死腫瘤的治療方案中，比如放療化療，大多都殺敵一千自損八百。

而CAR T是利用人體自身的免疫屏障，且是目前為止罕見的有證據表明能治癒某種癌症的免疫療法，幫助患者實現臨床治癒，給了癌症患者長期生存的潜力。療效也對得起高昂的價格。

只是希望，隨著國家政策的支持，研發科技的進步，藥物價格能够明顯下降惠及更多的患者。