一針1632萬,不打活不過一年,五月大嬰兒接受世界上最貴治療

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摘要:英國媒體報導一名五個月大嬰兒診出脊髓性肌肉萎縮症,並接受了一針180萬英鎊的治療,折合人民幣約1632萬元,此新聞一出就引起了熱議。所幸的是亞瑟一家得到了英國醫療服務的幫助,同時也獲得了社會籌款,亞瑟才能成功的接受治療,這也讓亞瑟成為了英國接受世上最昂貴藥物治療的第一人。

“一瓶藥的成本只要幾十塊錢,為什麼到病人手裡就要幾百塊錢?”

“不開貴的藥,醫院怎麼賺錢!我看醫院就是要把病人的錢全部榨光!”

提起藥費,很多人總是心有怨言,現在便宜的藥越來越少見,看病的花費卻越來越高,一旦生了癌症、罕見病,藥物的費用更是會像是一座大山壓在整個家庭上。

一、1632萬一針,英國寶寶接受了世上最貴的治療

英國媒體報導一名五個月大嬰兒診出脊髓性肌肉萎縮症,並接受了一針180萬英鎊的治療,折合人民幣約1632萬元,此新聞一出就引起了熱議。

這位五個月大的嬰兒來自倫敦南部,父母取名亞瑟•摩根,某天突然發現亞瑟無法直坐和正常抬頭,急忙送往醫院檢查後確診患有十分罕見的脊髓性肌肉萎縮症,當時該病全球只有不到60例,同樣患有此病的嬰兒有一半活不過一年。

確診三個星期後,亞瑟在埃弗裏納倫敦兒童醫院接受了Zolgensma開創性基因療法,此療法所用的藥物由美國製造,通過注射該藥物可以讓身體裏生成缺乏的蛋白質,幫助像亞瑟這樣的嬰兒能够恢復正常坐下、爬行、行走的能力。不過該藥物價格極為昂貴,被稱為“孤兒藥”,美國參考價格為210萬美元一支,折合約人民幣1500萬元。

所幸的是亞瑟一家得到了英國醫療服務的幫助,同時也獲得了社會籌款,亞瑟才能成功的接受治療,這也讓亞瑟成為了英國接受世上最昂貴藥物治療的第一人。

二、數數那些天價救命藥

1、阿基侖塞注射液:一針或超百萬元

前不久,國藥監局正式批准阿基侖賽注射液的新藥上市申請,該藥是中國首個獲批准上市的細胞治療類產品,主要用於治療既往接受二線或者以上系統治療後復發以及難治性大B細胞淋巴瘤成人患者,包括彌漫性大B細胞淋巴瘤非特指型、高級別B細胞淋巴瘤、原發縱隔大B細胞淋巴瘤以及濾泡性淋巴瘤轉化的彌漫性大B細胞淋巴瘤。

網傳阿基侖賽注射液藥品銷售訂單顯示價格為120萬元/袋,一袋阿基侖賽注射液約68ml。

2、Zokinvy:103萬美元一年

Zokinvy由Eiger生物製藥公司生產並於2020年11月獲批上市,主要針對早老綜合征以及早衰樣核纖層蛋白病,這兩種疾病作為超罕見且遺傳的過早衰老疾病會加速年輕患者的死亡率。

患者通常每日需服用200mg的Zokinvy,而以50mg膠囊717美元換算的話,每月服用Zokinvy的費用達到86040美元,每年費用高達1032480美元,約人民幣668萬。

3、Danyelza:97萬美元一年

Danyelza是紐約Y-mAbs製藥公司研發且於2020年11月獲批上市的藥物,適用於骨或骨髓復發或難治性高危神經母細胞瘤的小兒患者。

Danyelza每瓶的價格為20368美元,而患者通常每年需要服用約48瓶,也就是每年服用Danyelza就要花費977664美元左右,約633萬人民幣。

4、Myalept:89萬美元一年

Myalep主要針對因全身性脂肪分佈异常而引起的全身性脂肪營養不良、瘦素缺乏症患者

今年二月底的時候Myalep從每月71306美元上升4至74159美元,每年需要89萬美元,約人民幣576萬。由於Myalep是同靶點唯一一款準予上市的藥物,加上該病無其他處於臨床後期的藥物,Myalep已經成為控制該罕見病的唯一治療藥物,囙此患者的選擇性非常少。

5、Luxturna:85萬美元一年

遺傳性視網膜不良會導致視力喪失或直接致盲,而Luxturna作為一種基因療法對遺傳性視網膜不良有效,不過Luxturna只能在院內使用,通常需要醫生的幫助將藥物直接注射到眼睛內,並且該藥物每瓶價格在42.5萬美元,一年預計要85萬美元,約550萬人民幣。

三、救命的藥,憑什麼這麼貴?

生病原本就讓人難過了,病後還要面對高昂的藥物更讓人難以接受,為何救命的藥會這麼貴呢?

中國醫藥物資協會副秘書長陳紅彥表示一款西藥的研發往往要通過無數次的臨床試驗,其過程極為漫長,甚至需要數十年之久,而且高達95%的新藥物在臨床試驗中會被證明是無效或者不安全的,從而無法進入市場銷售,所以新藥的研發並非一帆風順的!比如治療白血病的“格列衛”就是科學家們努力了41年的成果。

而國外藥企也會將大部分的資金投入到新藥研發上,此時如果不高價賣出藥物,那麼在專利保護期內藥物的研發成本根本賺不回來

除了研發的花銷,進口藥物進入我國後還要重新做臨床試驗,這個過程也需要資金投入,而這也會進一步提高藥品的價格。

除此之外通過試驗並注册成功的藥物還要委託協力廠商機构做臨床評估,某些藥物甚至還需要打廣告促銷,這些行為都會導致救命的藥貴得可怕。

四、最新消息:2021醫保目錄初審名單出爐,阿基侖塞注射液在列

今年7月30日國家醫保局發佈了《2021年國家醫保藥品目錄調整通過初步形式審查的申報藥品名單》,名單中總共271個藥品通過了初步的形式審查,仔細觀察還能發現16年後新上市的藥品占了大頭,約93.02%,更值得關注的是有58類抗腫瘤藥物也納入其中

在過去“天價藥”是所有癌症患者不能承受之痛,並且絕大部分“天價藥”都沒有納入醫保,而如今國家沒有讓人們失望,最新醫保目錄初審名單中可以看到多種腫瘤藥物,阿基侖塞注射液也位列其中。前文提到阿基侖塞注射液零售價為120萬元/袋,如果能被納入醫保目錄後對患者來說是極好的,未來患者有機會得到優惠,也能用得起天價藥了!

近幾年癌症發病率不斷攀升,特別是對於貧苦家庭來說,如果家人患癌更是雪上加霜,某些抗癌藥物貴到要按照”粒”來計算。面對高昂的藥物國家政府努力完善醫保政策,除此之外我們也要多關注國產藥的研發,爭取國人自己把藥企做大做强!希望未來面對“天價藥”時患者不再囊中羞澀!

參考資料:

[1]《一針1632萬!英國五月大嬰兒接受世界上最貴治療》.極目新聞.2021-06-01

[2]《國內首個CAR-T細胞治療產品阿基侖賽注射液定價120萬?複星凱特回應》.21世紀經濟報導.2021-06-29

[3]《中國人為什麼買不起“救命藥”?這才是高價背後的原因》.生命時報.2018-07-28

[4]《2021年全球最昂貴藥物TOP10》.醫藥魔方.2021-03-13

[5]《2021國家醫保藥品目錄初審名單來了!58種抗癌藥角逐醫保名額!》.醫學界腫瘤頻道.2021-08-05

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