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買不起，用不上，留給“孤兒藥”的破局時間不多了

因為中國缺乏相關的流行病學調查，中日醫院運動障礙與神經遺傳病研究中心負責人顧衛紅估算，中國這種病的患者數量可能在10萬左右。一旦發病，患者會出現說話言語不清、走路不穩、行動不便、視物成雙等症狀，一些樂觀的患者，形象地稱自己為“企鵝家族”。一些研究文獻指出，部分CHI患兒如果及時服用二氮嗪，病情能够得到很好的控制。到目前為止，全球共有40多個國家和地區通過了孤兒藥相關法案。